Ở bệnh nhân gặp vấn đề rối loạn đông máu, vết đứt nhỏ hoặc vết bầm tím có thể đe dọa tính mạng và nhiều người cần được điều trị mỗi tuần một lần hoặc nhiều hơn để ngăn chảy máu nghiêm trọng.
Liệu pháp gene sinh học Skysona được chỉ định sử dụng một lần, để điều trị tình trạng bệnh lý thần kinh do loạn dưỡng não chất trắng thượng thận (CALD) ở bệnh nhân dưới 18 tuổi.
Cậu bé Arthur Morgan đã trở thành bệnh nhân đầu tiên được sử dụng liệu pháp gene Zolgensma do hãng Novartis của Thụy Sĩ sản xuất để chữa căn bệnh teo cơ tủy sống gây tê liệt và có thể tử vong.
Giám đốc điều hành Bayer Werner Baumann khẳng định "vụ thâu tóm sẽ thúc đẩy mạnh mẽ việc thiết lập nền tảng về liệu pháp gene và tế bào vốn có thể trở thành mũi nhọn trong đột phá khoa học."