Từ khóa: "beta-thalassemia"

Mục tiêu điều trị bằng Casgevy là chỉnh sửa các tế bào gốc tạo máu để cơ thể có thể sản xuất trở lại hemoglobin hoạt động hiệu quả, qua đó giảm hoặc loại bỏ nhu cầu truyền máu thường xuyên.