Cơ quan quản lý thực phẩm và dược phẩm Mỹ (FDA) ngày 27/3 đã phê duyệt sử dụng thuốc vadadustat của hãng dược phẩm Akebia Therapeutics trong điều trị triệu chứng thiếu máu do bệnh thận mãn tính ở bệnh nhân chạy thận nhân tạo. Thuốc sẽ được sản xuất dưới thương hiệu Vafseo.
Vadadustat là một loại thuốc ức chế prolyl hydroxylase (HIF-PH) gây thiếu ôxy, được bào chế để thúc đẩy cơ thể người bệnh sản xuất tế bào hồng cầu.
Vadadustat hiện được sử dụng tại 37 quốc gia và vùng lãnh thổ trên thế giới. Tại châu Âu và vùng lãnh thổ Đài Loan (Trung Quốc), loại thuốc này được sử dụng để điều trị triệu chứng thiếu máu do bệnh thận mãn tính ở những bệnh nhân là người trưởng thành cần chạy thận duy trì.
Tại Nhật Bản, vadadustat được sử dụng đối với các bệnh nhân là người trưởng thành phụ thuộc lọc máu hoặc không phụ thuộc lọc máu.
Vadadustat dự kiến sẽ được lưu hành tại thị trường Mỹ vào nửa cuối năm nay. Giới chuyên gia ước tính việc triển khai này sẽ mang về cho hãng Akebia Therapeutics thêm khoản doanh thu tối đa 954 triệu USD vào năm 2031.
Tình trạng thiếu máu hay số lượng hồng cầu thấp là một biến chứng phổ biến của bệnh thận mãn tính. Khi đó, thận của người bệnh không thể lọc máu hiệu quả, khiến chất thải và chất lỏng tích tụ trong cơ thể.
Theo Trung tâm Phòng ngừa và kiểm soát Dịch bệnh (CDC) của Mỹ, tại nước này hiện có khoảng 35,5 triệu người trưởng thành mắc bệnh thận mãn tính.
Trước vadadustat của Akebia Therapeutics, FDA Mỹ đã phê duyệt sử dụng thuốc daprodustat của GlaxoSmithKline.
Theo báo cáo công bố hồi tháng 7/2021, loại thuốc này có thể giúp cải thiện mức độ huyết sắc tố trong các thử nghiệm ở giai đoạn cuối./.
Nước đầu tiên cấp phép liệu pháp gene điều trị bệnh thiếu máu do di truyền
Trong các nghiên cứu lâm sàng, Casgevy được chứng minh giúp khôi phục hoạt động sản sinh hemoglobin khỏe mạnh ở đa số bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm.
