Trong tạp chí "Sciene Translational Medicine" số ra ngày 8/2, các nhà khoahọc Mỹ đã công bố những kết quả tích cực trong nghiên cứu sử dụng liệu pháp genđể khôi phục thị lực ở những bệnh nhân khiếm thị bẩm sinh do lỗi gen di truyền.
Trong lần thử nghiệm đầu tiên, liệu pháp gen đã được thử nghiệm với mộtbên mắt của 12 bệnh nhân và cho kết quả tốt khi được đưa vào bên mắt còn lại của3 bệnh nhân. Điều này cho thấy phương pháp điều trị này an toàn, hiệu quả vàđược cơ thể chấp nhận.
Ở lần thử nghiệm thứ hai, ba bệnh nhân của thí nghiệm đầu tiên và sáungười không mù hoàn toàn đã đồng ý thử liệu pháp trên. Sau lần thử nghiệm này,các bệnh nhân trên đều có khả năng nhìn tốt hơn trong ánh sáng mờ và hai ngườinữa đều có thể xác định chướng ngại vật trong điều kiện ánh sáng yếu. Cũng khôngghi nhận những tác dụng phụ ở những bệnh nhân này.
Các bệnh nhân cho biết saumột thời gian điều trị, họ có thể đi dạo khi trời tối, đi mua sắm và nhận diệnkhuôn mặt. Đó là những điều mà họ không thể làm trước đây.
Điều trị cho bệnh nhân khiếm thị bằng phương pháp liệu pháp gen phù hợpvới những bệnh nhân bị mù do lỗi gen di truyền, bệnh do tế bào tiếp nhận ánhsáng ở võng mạc bị tổn thương còn gọi là chứng mù bẩm sinh. Nguyên nhân gây bệnhlà những sai sót của 13 gen chính về mắt, làm mất dần khả năng nhìn và những dichuyển bất thường của mắt ở thời kì đầu tuổi ấu thơ và thường dẫn đến mù hoàntoàn ở độ tuổi từ 20 đến 30.
Liệu pháp gen là một trong những lĩnh vực có sức hấp dẫn nhất của côngnghệ sinh học, hứa hẹn về khả năng ngăn chặn hoặc đảo ngược những căn bệnh ditruyền. Tuy nhiên, lĩnh vực mới này đôi khi cũng thất bại trước những phản ứngkhông thể dự đoán hay kiểm soát được của hệ thống miễn dịch. Mặc dù vậy, các nhànghiên cứu cho biết liệu pháp gen này cho tới nay chưa gây tác dụng phụ và nhữngkết quả điều trị tích cực được duy trì trong nhiều năm./.
(TTXVN/Vietnam+)