Tại Việt Nam, hiện có khoảng 100 căn bệnh hiếm và 6 triệu người đang mắc bệnh hiếm, trong đó có tới 58% bệnh hiếm xuất hiện ở trẻ em, 30% trẻ mắc bệnh hiếm tử vong trước 5 tuổi. Tiếp cận với liệu pháp điều trị bệnh hiếm không chỉ ở Việt Nam mà nhiều quốc gia khác cũng gặp nhiều thách thức.
Thông tin trên được đưa ra tại Tọa đàm khoa học "Tăng cường quản lý bệnh hiếm tại Việt Nam," do Bộ Y tế và Tổng hội Y học Việt Nam tổ chức ngày 29/2 tại Hà Nội.
Một số ít bệnh hiếm dù có thuốc điều trị tiên tiến trên Thế giới giúp điều trị được nguyên nhân cốt lõi gây bệnh là do di truyền nhưng hiện chưa được phê duyệt sử dụng tại Việt Nam, hoặc đã có thuốc nhưng người bệnh vẫn khó tiếp cận do chưa được hỗ trợ chi trả bảo hiểm.
Bệnh viện Đà Nẵng phẫu thuật nội soi cắt bỏ phổi biệt lập hiếm gặp
Các bác sỹ Khoa Ngoại lồng ngực đã tiến hành phẫu tích cắt bỏ nhánh động mạch xuất phát từ động mạch chủ ngực nuôi dưỡng cho phần phổi biệt lập và cắt bỏ trọn vẹn tổn thương phổi biệt lập.
Thứ trưởng Bộ Y tế Trần Văn Thuấn cho hay việc cải thiện quản lý và điều trị bệnh hiếm là mục tiêu quan trọng nhằm đảm bảo công bằng trong chăm sóc sức khỏe toàn dân. Việt Nam đã tham gia vào tuyên bố chung tại Hội nghị cấp cao APEC lần thứ 7 về Sức khỏe và Kinh tế, qua đó thành lập nhóm sáng kiến APEC về bệnh hiếm nhằm hỗ trợ giải quyết các thách thức, rào cản về chẩn đoán và điều trị bệnh hiếm.
Bộ Y tế cũng đã triển khai một số chính sách và giải pháp nhằm tăng cường công tác quản lý bệnh hiếm tại Việt Nam như: Thành lập nhóm hỗ trợ bệnh hiếm từ năm 2014; Ban hành một số chính sách hỗ trợ bệnh hiếm nằm trong các quy định như Luật Dược 2016, Nghị định 54/2017, Nghị định 155/2018 về triển khai Luật Dược, Thông tư 31/2018 về chương trình hỗ trợ bệnh nhân, Thông tư 26/2019 về danh mục thuốc hiếm, Quyết định 5240/QĐ-BYT thành lập Hội đồng tư vấn về quản lý bệnh hiếm tại Việt Nam và các cuộc họp của Hội đồng trong các năm 2019, 2021; Tham gia các diễn đàn trao đổi về bệnh hiếm trong Mạng lưới các nền kinh tế châu Á-Thái Bình Dương (APEC) và Tổ chức Y tế Thế giới (WHO).
Theo Thứ trưởng Trần Văn Thuấn, câu hỏi đặt ra là chính sách quản lý bệnh hiếm tại Việt Nam cần phát huy hiệu quả trong thực tế thế nào, công tác dự phòng các nguy cơ mắc bệnh hiếm đến đâu, người dân, đặc biệt những người mắc bệnh hiếm được tiếp cận các giải pháp điều trị và thụ hưởng các thành tựu chăm sóc sức khỏe như thế nào là trăn trở của Bộ Y tế và các nhà quản lý, hoạch định chính sách về chăm sóc sức khỏe người dân trong bối cảnh đất nước còn nhiều khó khăn.
Để giải quyết vấn đề bệnh hiếm và nâng cao hiệu quả quản lý bệnh hiếm, theo Thứ trưởng Bộ Y tế, sự tham gia của toàn hệ thống chính trị và xã hội hết sức cần thiết, bởi đây là những vấn đề đòi hỏi nguồn lực lớn và sự hợp tác của nhiều bên. Việc xây dựng một chính sách tốt cần một tầm nhìn xa và những bằng chứng khoa học. Song song đó, việc xây dựng chính sách, việc thực chính sách đóng vai trò cốt yếu và cần được đảm bảo bằng các nguồn lực đa dạng, trong đó có các nguồn lực hợp tác quốc tế.
Phó giáo sư Nguyễn Thị Xuyên - Chủ tịch Tổng hội Y học Việt Nam chia sẻ hiện nay, với sự phát triển của khoa học công nghệ và năng lực chuyên môn trong lĩnh vực y khoa, ngày càng nhiều bệnh hiếm được phát hiện và các giải pháp điều trị bệnh hiếm được phát minh, đem lại cuộc sống mới cho người bệnh.
Tuy nhiên, việc quản lý bệnh hiếm và giúp người bệnh được tiếp cận với các liệu pháp điều trị tiên tiến còn là một thách thức lớn, cả trên bình diện toàn cầu và tại Việt Nam. Nhiều bệnh hiếm do các yếu tố di truyền, như hôn nhân cận huyết thống và các yếu tố môi trường. Nhận thức của người dân về nguy cơ bệnh và bệnh tật còn hạn chế. Chi phí điều trị bệnh hiếm còn cao và vượt khả năng chi trả của người bệnh.
Chính vì vậy, trong những năm qua, Tổng hội Y học Việt Nam đã cùng các đối tác trong ngành y tế tích cực tổ chức nhiều chương trình nhằm nâng cao năng lực và nhận thức về bệnh hiếm, các chương trình hỗ trợ thuốc trị giá hàng trăm tỷ đồng tới người bệnh hiếm.
Tại Tọa đàm, Cục Quản lý khám chữa bệnh (Bộ Y tế) đã ký biên bản ghi nhớ hợp tác với 4 công ty dược phẩm đa quốc gia Takeda, Sanofi, Roche, Novartis nhằm cải thiện chất lượng chẩn đoán, điều trị và quản lý bệnh hiếm tại Việt Nam.
Trong khuôn khổ hợp tác, các bên sẽ phối hợp rà soát và cập nhật hướng dẫn điều trị tiêu chuẩn của Bộ Y tế; xây dựng mô hình đánh giá bệnh và gánh nặng kinh tế-xã hội, xây dựng chính sách quản lý thuốc hiếm, cải thiện quản lý và tiếp cận liệu pháp điều trị; tổ chức sàng lọc, nâng cao nhận thức về bệnh hiếm.../.
Hiện nay, trên Thế giới có khoảng 6.000 căn bệnh hiếm gây ảnh hưởng tới 300 triệu người - tương đương với tổng dân số Hoa Kỳ. Trong các bệnh hiếm này có đến 80% có nguyên nhân là do di truyền, trong đó có ít hơn 200 nghìn người được chẩn đoán bệnh.
Do tính hiếm gặp và phức tạp, bệnh hiếm là thách thức lớn đối với y học trong công tác chẩn đoán và điều trị, chỉ có 5% bệnh hiếm có thuốc điều trị được FDA phê duyệt. Hiện nay, chi phí điều trị bệnh hiếm thường rất cao, đa số các bệnh nhân đều không có khả năng chi trả nếu không có sự hỗ trợ từ nguồn ngân sách nhà nước hoặc từ các tổ chức và xã hội, đặc biệt là các trị liệu kéo dài.
