Việc EU thông qua loại thuốc này được thực hiện dựa trên những số liệu củamột nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 3.
Nghiên cứu cho thấy Afinitor đã làm giảm65% nguy cơ tiến triển của ung thư tụy so với việc điều trị bằng thuốc vờ (có thể gọi là "hư dược" hay giả dược, tức một vị thuốckhông có hiệu lực dược lý thực sự nhưng vì ảnh hưởng tâm lý nên có thể chữa lànhmột số triệu chứng nào đó) ởnhững người có u nội tiết thần kinh tuyến tụy ở giai đoạn tiến triển (NET).
Khoảng 60% người bị mắc dạng ung thư này đã ở giai đoạn tiến triển của bệnhvà khối u đã di căn ra các bộ phận khác của cơ thể họ và được coi là khối u xâmlấn và khó điều trị với tỷ lệ sống sót sau năm năm chỉ đạt 27%.
Theo Novartis, thuốc Afinitor chủ yếu nhằm vào mTOR, một loại protein có vaitrò quan trọng trong việc điều hòa sự phân chia tế bào ung thư, sự phát triểncủa mạch máu và sự chuyển hóa của tế bào.
Các số liệu tiền lâm sàng và lâm sàng đã thiết lập vai trò của mTOR đối vớisự phát triển của một số dạng khối u, trong đó có u nội tiết thần kinh tuyến tụyở giai đoạn tiến triển.
Afinitor là loại thuốc ức chế mTOR đầu tiên được EU thông qua để điều trịloại u này./.