Quốc vương Dubai Sheikh Mohammed bin Rashid Al Maktoum đã quyết định tài trợ toàn bộ chi phí điều trị, khoảng 2,4 triệu USD, cho bé gái Jordan Katya Abu Al-Saud mắc bệnh teo cơ tủy sống (SMA), sau khi lời kêu cứu của gia đình em lan truyền trên mạng xã hội.
Theo tờ Khaleej Times ngày 20/8, Katya, 1 tuổi 4 tháng, bắt đầu xuất hiện các triệu chứng từ khi 6 tháng tuổi, khi cha mẹ nhận thấy khả năng vận động của em không phát triển bình thường như những trẻ cùng độ tuổi. Các bác sỹ cho biết em cần được điều trị bằng liệu pháp gene, trong đó có một mũi tiêm có chi phí khoảng 2,4 triệu USD và hiện chưa có tại Jordan.
Gia đình Katya trước đó đã tổ chức gây quỹ trực tuyến để trang trải chi phí điều trị, trong bối cảnh các bác sỹ cảnh báo mũi tiêm cần được thực hiện trước khi em tròn 2 tuổi.
Việc Quốc vương Dubai quyết định tài trợ toàn bộ chi phí giúp gia đình giảm bớt áp lực trong cuộc chạy đua với thời gian để tìm kiếm cơ hội điều trị cho em. Bé Katya sẽ được điều trị tại Bệnh viện Nhi Al Jalila ở Dubai.
Đây không phải lần đầu ông Sheikh Mohammed bin Rashid Al Maktoum hỗ trợ điều trị cho trẻ em mắc bệnh SMA. Tháng 7/2025, ông từng tài trợ chi phí điều trị cho một bé gái Syria mắc căn bệnh này.
Bệnh viện Nhi Al Jalila cho biết đến năm 2025 đã điều trị hơn 100 trường hợp SMA ở trẻ em, trong đó một số trường hợp được hỗ trợ thông qua các sáng kiến nhân đạo do Quốc vương Dubai hậu thuẫn.
Liệu pháp gene được sử dụng trong điều trị SMA có thể giúp làm chậm hoặc ngăn chặn sự tiến triển của bệnh nếu được thực hiện sớm. Bệnh viện Nhi Al Jalila là cơ sở chuyên khoa nhi của Dubai và đã triển khai các phương pháp điều trị gene cho trẻ mắc SMA từ năm 2020./.
Đột phá mới mở đường cho liệu pháp gene điều trị bệnh xơ cứng teo cơ một bên
Việc hiểu rõ cách tín hiệu RNA từ cơ kiểm soát sự tích tụ protein độc hại cũng có thể giúp phát triển liệu pháp điều trị Alzheimer và các bệnh liên quan đến rối loạn protein khác.
